Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága (FDA) jóváhagyta a Pfizer által kifejlesztett Beqvez nevű gyógyszert, amely egy ritka genetikai vérzési rendellenesség, a B hemofília kezelésére szolgál.
Ez a döntés jelentős mérföldkő a Pfizer számára, mivel ez az első génterápiás kezelésük, amely engedélyt kapott az országban.
A Beqvez terápia célja, hogy lehetővé tegye a közepesen súlyos vagy súlyos B hemofíliában szenvedő felnőttek számára, hogy saját maguk termeljék ki a IX-es faktort, ami kulcsfontosságú a vérrögök képződésében és így a vérzés megállításában.
A gyógyszer ára 3,5 millió dollár lesz, hacsak a biztosító nem állja a költségeket, ami jelenleg az egyik legmagasabb árú kezelés az Egyesült Államokban. A Pfizer becslése szerint több mint 7000 ember él ezzel a betegséggel az országban, amely főként férfiakat érint.
Az egészségügyi szakértők szerint bár ezeknek a terápiáknak magas költségük van és logisztikai kihívásaik is akadnak, hosszú távon potenciálisan felválthatják a hagyományos krónikus betegségek kezeléseit. A Pfizer továbbra is kutat más területeken is génterápiák után, beleértve egy marstacimab nevű antitestet hemofília A és B kezelésére valamint egy Duchenne-izomdisztrófiát célzó terápiát.
Címlapkép forrása: Getty Images
