Az új szabályok kisebb súlyt adnának az úgynevezett egykaros vizsgálatoknak, amikor minden résztvevő ugyanolyan kezelést kap. Ezzel szemben a randomizált kontrollvizsgálatok, amelyek a klinikai kutatás legszigorúbb módszerének számítanak, az új kezeléseket a jelenlegi standard kezeléssel, illetve placebóval hasonlítják össze, és a résztvevők nem tudják, melyiket kapják.
Az új uniós iránymutatások nem zárják ki az egykaros vizsgálatokat, az egyes tagállamok maguk hozhatják meg döntéseiket. Az egészségügyi technológiaértékelésről szóló rendelet január 12-től a rákgyógyászati és a fejlett terápiás készítményekre, 2030-tól pedig valamennyi gyógyszerre vonatkozik.
A tiltakozók szerint ez megnehezíti a ritka betegségek gyógyszerinek engedélyeztetését, mivel a drága tömegkísérleteket helyezik az előtérbe.
A sejt- és génterápiás ágazat érdekvédelmi szervezete, az Alliance for Regenerative Medicine (ARM) szerint a randomizált kontrollvizsgálatok, amelyekhez gyakran szükség van arra, hogy a betegek egy csoportja egy álterápiát kapjon, túl drágák és etikátlanok, mivel egy ilyen súlyos betegségben szenvedő személynek hatástalan placebót adnak.
Az iránymutatásokat a rák és a ritka betegségek kezelésére szolgáló innovatív, de drága új sejt- és génterápiák iránti növekvő érdeklődés miatt vezették be. Az IQVIA piackutató szerint 2023 végéig világszerte 76 sejt- és génterápiát hoztak forgalomba, ami kétszerese az egy évtizeddel korábbi számnak. Az ARM elemzése szerint az EU-ban engedélyezett és elérhető fejlett terápiák mintegy 80 százaléka olyan egykaros vizsgálatokat alkalmaz, amelyek nélkülözik a kontrollcsoportot.
A kutatók beszéltek arról, hogy a véletlenszerű kontrollvizsgálatok nehézkesek a ritka betegségek esetén, példának hozták a Wiskott-Aldrich szindrómát, ami 1 millió férfiból mindössze négyet érint átlagosan. ráadásul félő, hogy ha az egykaros vizsgálatok esetén fennáll a „nem meggyőző” értékelés kockázata, akkor már országok nem fognak küldeni betegeket a tesztekre.
A kutatók hozzáteszik, hogy a szabályozásváltozás iránya pozitív, de a végrehajtási irányelvek túlságosan korlátozóak. Sok gyógyszergyártó azért hagyott fel a ritka betegségekkel kapcsolatos kezelések fejlesztésével, mert túl drágák, kevés beteg esetén nehézkes a megtérülés.
A címlapkép illusztráció. Címlapkép forrása: Portfolio
