Az Affine nevű génterápiás készítményt, amit a közepes vagy súlyos vérzékenységben (hemofília A) szenvedő felnőttek kezelésére fejleszt a Pfizer, a fázis 3 klinikai tesztelésnél jár. A vizsgálat teljesítette az elsődleges végpontot, vagyis a kezelés 12. hetétől kezdve, 15 hónapos követési időtávon nem volt rosszabb hatású, vagy jobb volt, mint a jelenleg használt standard eljárás.
A vizsgálat célja az volt, hogy a hemofíliában szenvedő emberek egy olyan egyszeri infúzióban részesüljenek, amely lehetővé teszi számukra, hogy hosszabb ideig termeljék a szükséges alvadási fehérjét, csökkentve ezzel az állandó intravénás infúziók vagy injekciók szükségességét.
A hemofília egy örökletes, ritka vérzészavar, amelyben a betegnek hiányzik a normális véralvadáshoz szükséges fehérje. A hemofília A világszerte a férfiaknál 100 000 születésből körülbelül 25-nél fordul elő, és ezeknek körülbelül 55-75%-a a betegség közepesen súlyos vagy súlyos formája. A betegség egy egész életen át tart, és folyamatos megfigyelést és terápiát igényel.
Pfizer azt tervezi, hogy a következő orvosi találkozókon bemutatja az adatsorból származó elemzéseket. A vállalat a következő hónapokban a szabályozó hatóságokkal is megvitatja az eredményeket. Áprilisban az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság jóváhagyta a Pfizer Beqvez nevű, egyszeri génterápiáját a hemofília B betegségben szenvedő betegek számára.
A Pfizer árfolyama nem mozdult el jelentősen a hírre, a nyitás előtti kereskedésben 0,4 százalékos mínuszban áll a részvény.
A címlapkép illusztráció. Címlapkép forrása: Getty Images
