A vizsgálatban olyan kétéves vagy annál idősebb gyermekek vettek részt, akik a gerincvelői izomsorvadás 2-es típusával élnek. Ezek a betegek képesek ülni, de önállóan járni még nem tudnak. Az új kezelés hatóanyaga megegyezik a Novartis által öt éve bevezetett Zolgensma génterápiáéval,
amely az első lehetséges gyógymód volt a betegségben szenvedő csecsemők számára.
Az új gyógyszer azonban más módon kerülne beadásra, és az idősebb gyermekeket célozná meg. A Novartis tervei szerint jövőre egy orvosi konferencián mutatják be a vizsgálat részletes eredményeit, és megvitatják azokat a szabályozó hatóságokkal.
A gerincvelői izomsorvadás egy olyan genetikai rendellenesség, amely az idegsejtek túléléséhez szükséges fehérje termelődésének hiányából vagy zavarából ered. Ez súlyosan befolyásolja az izomműködést, beleértve a légzést, a nyelést és az alapvető mozgásokat.
A Zolgensma bevezetésekor 2,1 millió dolláros árával az első olyan gyógyszer volt, amely átlépte az egymillió dolláros küszöböt az Egyesült Államokban. A ritka betegségek kezelésére szolgáló terápiákért a gyógyszergyártók általában jóval magasabb árat kérhetnek, mint a rutinszerű kezelésekért.
Címlapkép forrása: Milan Jaros/Bloomberg via Getty Images
A jelen írás nem minősül befektetési tanácsadásnak vagy befektetési ajánlásnak. Részletes jogi információ
