A vizsgálatban olyan kétéves vagy annál idősebb gyermekek vettek részt, akik a gerincvelői izomsorvadás 2-es típusával élnek. Ezek a betegek képesek ülni, de önállóan járni még nem tudnak. Az új kezelés hatóanyaga megegyezik a Novartis által öt éve bevezetett Zolgensma génterápiáéval, amely az első lehetséges gyógymód volt a betegségben szenvedő csecsemők számára....
Kedves Olvasónk!
A keresett cikk a portfolio.hu hírarchívumához tartozik, melynek olvasása előfizetéses regisztrációhoz kötött.
- Portfolio.hu teljes cikkarchívum
- Kötéslisták: BÉT elmúlt 2 év napon belüli kötéslistái
