A Pfizer gyógyszergyártó vállalat szombaton jelentette be, hogy ígéretes eredményeket ért el egy új, kísérleti gyógyszer fejlesztésében, amely a rákos betegek körében gyakran előforduló, életveszélyes állapot, a kachexia kezelésére irányul.
Ez az állapot súlyos étvágy- és testsúlyvesztéssel jár, ami jelentősen rontja a betegek életminőségét.
A félidős vizsgálat során a ponsegromab nevű monoklonális antitest pozitív hatást mutatott a betegek testsúlyára, izomtömegére, életminőségére és fizikai funkcióira. Ez az áttörés utat nyithat az első olyan kezelés előtt, amelyet kifejezetten a rákos kachexia kezelésére engedélyezhetnek az Egyesült Államokban.
A probléma súlyosságát jól mutatja, hogy a Pfizer adatai szerint világszerte mintegy 9 millió embert érint ez az állapot, és a rákos betegek 80%-a a diagnózist követő egy éven belül elhalálozik. A kachexiában szenvedő betegek szervezete nem képes elegendő energiát felvenni a táplálékból, ami jelentős zsír- és izomveszteséghez vezet, gyengeséget és fáradtságot okozva.
Charlotte Allerton, a Pfizer felfedezésért és korai fejlesztésért felelős vezetője egy interjúban kiemelte:
A ponsegromab beilleszthető a rákbetegek kezelésébe, kifejezetten a kachexia kielégítetlen szükségletét célozva meg, ezáltal javítva a betegek jólétét és önellátási képességét, valamint remélhetőleg lehetővé téve számukra, hogy több kezelést viseljenek el
A gyógyszer hatékonyságát a II. fázisú vizsgálat során tesztelték, amelyben 187, nem kissejtes tüdőrákban, hasnyálmirigyrákban vagy vastagbélrákban szenvedő beteg vett részt. A résztvevőknél magas volt a 15-ös növekedési differenciálódási faktor (GDF-15) szintje, amely a kachexia egyik fő kiváltó tényezője.
A ponsegromab hatásmechanizmusa a GDF-15 szintjének csökkentésén alapul, ami javíthatja az étvágyat és elősegítheti a testsúly megtartását, illetve növelését. Allerton magyarázata szerint:
A legtöbbünknél a GDF-15 szintje alacsony a szöveteinkben, amikor egészségesek vagyunk, de ennek a fehérjének a fokozott termelődését több krónikus betegségben, köztük a rákban is megfigyelhetjük.
A 12 hetes kezelési időszak után a ponsegromab legnagyobb, 400 milligrammos dózisát kapó betegeknél
5,6%-os súlynövekedést tapasztaltak a placebót kapó csoporthoz képest.
A kisebb dózisokat (200 mg és 100 mg) szedő betegeknél is jelentős, 3,5%, illetve 2%-os testsúlynövekedést figyeltek meg.
Allerton hangsúlyozta, hogy szakértők szerint az 5%-nál nagyobb súlygyarapodás már klinikailag jelentős különbségnek számít a kachexiában szenvedő rákos betegeknél. Emellett kiemelte a gyógyszer pozitív hatását egyéb területeken is, mint például a megnövekedett étvágy és a fizikai aktivitás.
A vizsgálat során nem észleltek jelentős mellékhatásokat a gyógyszerrel kapcsolatban.
A kezeléssel összefüggő mellékhatások aránya hasonló volt a placebót (8,9%) és a ponsegromabat (7,7%) szedő csoportokban.
A Pfizer jelenleg egyeztet a szabályozó hatóságokkal a gyógyszer késői fejlesztési terveiről, és céljuk, hogy 2025-ben megkezdjék azokat a vizsgálatokat, amelyek alapján benyújthatják a jóváhagyás iránti kérelmet.
Emellett a vállalat egy másik vizsgálatban a ponsegromab hatékonyságát szívelégtelenségben szenvedő betegeknél is teszteli, akiknél szintén előfordulhat kachexia.
A címlapkép illusztráció. Címlapkép forrása: Getty Images
