A vállalat közölte, hogy az Elevidys nevű gyógyszerét olyan betegek számára engedélyezték, akik legalább 4 évesek, Duchenne-izomdisztrófiában (DMD) szenvednek és tudnak járni.
A Sarepta közölte, hogy a szabályozó hatóságok gyorsított jóváhagyást adtak a járni nem tudók esetében történő alkalmazásra, és a további jóváhagyás "attól függhet, hogy egy megerősítő vizsgálatban igazolják-e a klinikai előnyöket". A vállalat hozzátette, hogy jelenleg folyamatban van a klinikai vizsgálat 3. fázisa.
Dr. Jerry Mendell, az Elevidys társfeltalálója és a Sarepta vezető tanácsadója elmondta, hogy a tegnap bejelentett engedélyezés jelentős mérföldkő volt, és a széleskörű alkalmazás azt jelenti, hogy a klinikusoknak most már van egy kezelési lehetőségük a Duchenne-ben szenvedő fiúk és fiatal férfiak nagy többsége számára.
A Sarepta Therapeutics részvénye óriásit ralizott a hírre,
jelenleg 33 százalékos pluszban áll az árfolyam.
Címlapkép forrása: Shutterstock
A jelen írás nem minősül befektetési tanácsadásnak vagy befektetési ajánlásnak. Részletes jogi információ
